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15家国内基因治疗赛道企业盘点

更高效的全新AAV血清型将是开发更有效、更安全的基因治疗产品的一块重要拼图。VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品,用于治疗血友病B。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定,此前,NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。目前该公司在疾病的适应症上尤为关注临床治疗需求尚未被满足的罕见病,并依托AAV基因递送技术平台开发了多条基因治疗药物的研发管线。这是国内

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更高效的全新AAV血清型将是开发更有效、更安全的基因治疗产品的一块重要拼图。VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品,用于治疗血友病B。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定,此前,NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。目前该公司在疾病的适应症上尤为关注临床治疗需求尚未被满足的罕见病,并依托AAV基因递送技术平台开发了多条基因治疗药物的研发管线。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物,也是国内第一个静脉给药的罕见病基因疗法。苏州作为中试和生产基地,将进行本领域药物生产,最终推动药物临床应用,造福患者。同时,FDA在其官网进行了相关公示。

基因治疗是指通过操作遗传物质(人类本身或外源)来干预疾病的发生、发展或进程,包括替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱、杀灭病变的细胞或增强机体清除病变细胞的能力等。理论上,基因治疗可从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。本文着重对目前国内新兴基因治疗公司进行盘点。


天泽云泰


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目前公司建立了广泛的基于基因替代、基因调节和基因编辑策略的基因治疗产品研发管线,用于治疗视力障碍、代谢性疾病、血液病以及神经系统疾病。团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究,有望为两种具有严重未满足的临床需求的罕见遗传性疾病开发first-in-class的基因替代疗法。


公司还建立了基于最新技术的AAV血清型筛选平台,用于筛选和鉴定具有更高组织趋向性、特异性、以及更高转导效率的全新并具有自主知识产权的AAV血清型。更高效的全新AAV血清型将是开发更有效、更安全的基因治疗产品的一块重要拼图。


2022年1月28日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示,上海天泽云泰生物医药有限公司VGB-R04注射液的临床试验申请已获受理(受理号:CXSL2200055)。


VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品,用于治疗血友病B。


嘉因生物


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杭州嘉因生物科技有限公司(简称“嘉因生物”)成立于2019年7月,位于杭州省级医药港小镇,是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。公司目前汇集了行业内最优秀的一批科学家,坚持以创新为根本。在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD等具备全方位的阵容。2021年8月10日,杭州嘉因生物科技有限公司申办的基因治疗新药EXG001-307启动一项IIT(研究者发起的)临床研究。


纽福斯

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纽福斯成立于2016年,是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家,李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究,通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 (AAV) 载体技术在眼科基因治疗应用价值。


2022年1月18日,宣布公司最先进的候选药物NR082(rAAV2-ND4),用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON)获欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)授予孤儿药身份(ODD)。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定,此前,NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。


锦篮基因

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锦篮致力于基因治疗药物的研发,首批项目采用AAV载体为介导的基因代替治疗策略,除此之外还有抗体基因治疗、基因编辑治疗和RNAi治疗等策略的基因治疗项目作为储备。目前该公司在疾病的适应症上尤为关注临床治疗需求尚未被满足的罕见病,并依托AAV基因递送技术平台开发了多条基因治疗药物的研发管线。


2022年1月17日,中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息,锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液的2项申请已经获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理,其中GC101注射液的临床适应症是1、2、3型脊髓性肌萎缩(SMA)。


除此之外,锦篮还有另外一款自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液,在2021年12月31日获得国家药品监督管理局受理,该药物的临床适应症治疗反复发作急症胰腺炎的遗产性高甘油三脂症(LPLD)。而GC301计划在2022年到达临床试验阶段。


信念医药


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信念医药集团公司(Belief BioMed,BBM)于2016年9月成立,是业内领先的,将基因治疗、生产平台和临床转化全面整合的创新药公司。集团总部位于上海,并在中国北京、苏州、香港及美国北卡罗莱纳州设立了办公室或研发生产中心。公司致力于通过腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体技术为单基因遗传病、神经退行性疾病以及一些恶性疾病提供更加有效的创新性解决方案。


信念医药拥有自主专利的多种AAV载体,以及数十种组织嗜性极其特异的新型AAV衣壳,其所拥有的重组AAV包装技术已被广泛应用于AAV基因治疗领域。信念医药具有极其丰富的研发管线,覆盖血友病、帕金森病、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、遗传性肌肉疾病及眼科疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。多个管线已开展研究者发起的临床试验或进入IND申报阶段;已收集的临床数据显示,药物均表现出良好的安全性和有效性;已成功开发全球领先的HEK293细胞悬浮无血清培养工艺(200L和500L工艺均已成功投产)和全层析规模化纯化工艺。


2021年8月6日,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液(用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物)获得国家药品监督管理局(National Medical Products Administration, NMPA)的药物临床试验批准,已正式启动注册临床试验。这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物,也是国内第一个静脉给药的罕见病基因疗法。


朗信生物


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朗信启昇(苏州)生物制药有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的初创企业。公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家、专业人士、及全球顶尖生物医药公司高级管理人员。与国内知名医院的临床医学科学家密切合作,公司目前关注遗传性疾病的基因治疗领域(眼科、罕见病、单基因遗传疾病),已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。苏州作为中试和生产基地,将进行本领域药物生产,最终推动药物临床应用,造福患者。


2022年1月26日,据CDE官网显示,上海朗信启昇(朗昇生物)生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液的临床试验申请,已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理(受理号:CXSL2200048)。


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中因科技


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北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台,致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。


2021年8月13日,据北京中因科技有限公司披露,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”(ZVS101e注射液)孤儿药资格认定,用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。同时,FDA在其官网进行了相关公示。


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芳拓生物


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Frontera Therapeutics创立于2019年9月,汇聚了中美两地具有丰富创新基因药物研发、生产、注册、临床研究管理经验的专业人员,聚焦罕见病及慢性疾病领域,致力于研发和生产高质量的、患者可支付的重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品,以满足全球遗传性和慢性病患者远未被满足的临床治疗需求。


公司联合创始人、首席执行官戴勇博士,是全球生物制药和基因治疗领域的先行者,先后参与和领导了多个AAV基因治疗创新生物制品的研发和生产管理。戴博士曾担任美国Prevail Therapeutics(2020年被Eli Lilly收购)的首席技术官,领导制定公司AAV基因治疗产品管线的全球研发策略,负责CMC工艺开发和GMP生产。作为公司的创始团队成员,他率领团队在两年内获得多项创新AAV基因治疗产品的 FDA临床研究许可。戴博士曾领导uniQure 公司的CMC团队,完成了全球第一个批准上市的AAV基因治疗产品Glybera® 商业化后的CMC改进和优化工作,并负责全球第一个进入Ⅲ期临床试验的B型血友病AAV基因治疗产品的工艺开发,GMP生产和研发注册申报策略。


鼎新基因


上海鼎新基因科技有限公司由生物制药领域资深管理团队和科学家团队联合创立,创始团队均有15+年生物医药及基因治疗相关研究经验。作为一家以基因治疗药物研发为核心的生物医药创新研发企业,致力于打造国际一流的基因治疗研发平台,并不断开发First-in-class及Best-in-class基因治疗药物。


15家国内基因治疗赛道企业盘点


鼎新基因开展的“AAV基因治疗技术平台搭建”项目,旨在解决AAV基因治疗早期研发难题和工业制造瓶颈,建立国际领先的基因治疗研发平台。平台具备高效稳定的质粒制备、AAV载体悬浮培养、RNA修饰、下游纯化和非病毒递送技术开发平台。基于AAV载体的基因治疗、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技术,布局眼科、耳科、心血管、肿瘤、 CNS等领域罕见病和慢病治疗,为患者提供创新基因治疗机会,以终身获益甚至治愈为目标。


神拓生物


神拓生物技术(以下简称神拓),是国内首家可同时利用重组假型(pseudotyping)Lentivirus、AAV病毒载体技术治疗呼吸道疾病的基因治疗的公司。该公司由牛津大学、剑桥大学、伦敦大学学院基因治疗顶尖研发人员及顾问团组成,专注于Lentivirus及AAV载体技术进行体内基因治疗产品开发的创新企业。团队的两大病毒递送平台技术由目前使用最多的AAV病毒载体平台以及全方位设计的慢病毒载体平台构成。可充分支持呼吸系统、神经系统罕见病基因治疗开发。目前团队已经推动多条体内基因治疗管线。预计在2~3年内进入临床试验阶段。


至善唯新


2021年2月,四川至善唯新生物科技有限公司(简称“至善唯新”)宣布完成数亿元人民币A轮融资,本轮融资由正心谷资本领投,晨兴集团、德联资本、君实生物、磊梅瑞斯共同跟投,老股东四川省人才基金继续加注。至善唯新成立于2018年,是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业,治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。


ASC Therapeutic


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ASC Therapeutics (ASCTx)是一家专注于创新药研发的生物制药公司。产品的研发源自于公司独创的基因编辑平台技术,如 TARGATT, 并充分应用母公司 Applied StemCells, Inc. 在基因编辑领域经12年积累的研发经验。


公司的目前开发的管道包括基因治疗、基因编辑治疗和细胞治疗的数个临床和临床前阶段项目。未来3年的重点是把管线中血液领域罕见病推动进入三期临床阶段。


2021年7月28日,一家私营生物制药公司ASC Therapeutics宣布与马萨诸塞大学医学院(UMMS)建立合作伙伴关系,共同开发针对枫糖尿病(MSUD)的基因疗法。


据悉,由UMMS Horae基因治疗中心主任Guangping Gao博士和RNA治疗学助理教授Dan Wang博士领导的UMMS研究小组将为MSUD开发多种动物模型,并应用其创新的动物模型和专有的AAV血清型结构,进行临床前实验。


领诺医药


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领诺医药于2019年8月创立于上海张江药谷,致力于开发原创性的平台技术解决生物药临床应用中的主要问题,并以此类平台技术为起点开发差异化优势明显、疗效更好、用药更方便、用药成本更低的创新生物药,为严重慢性疾病的预防和治疗提供新的方法和手段。


IN-2002(AAV基因治疗)/LIN-2004(AAV基因治疗)为两款正在开发中的候选产品。


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目镜生物


上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业,公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。


目镜生物创始团队有着超20年的基因治疗技术研究经验,建立了先进独特的shuffling mediated AI re-targeting (SMART)AAV外壳筛选平台,利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术,通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式,开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣壳库,利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力,将基因药物更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的,提高AAV介导的基因药的安全性,从而惠及全球眼病患者。


15家国内基因治疗赛道企业盘点


2021年7月23日,上海目镜生物医药科技有限公司(以下简称“目镜生物”)与纽福斯生物科技有限公司(以下简称“纽福斯”)共同宣布就用于眼科基因治疗的新型AAV衣壳开发达成战略合作,将结合双方平台优势,开发新型AAV衣壳蛋白,改进AAV的眼部渗透感染效率以及提高AAV的安全性,开发更为安全有效的用于眼科的AAV病毒载体及治疗产品。


华毅乐健


苏州华毅乐健曾随公司发展几度改名,曾用名包括:北京原基品德、北京华毅乐健和苏州华毅亮健生物科技有限公司。其主要控股公司为北京原基华毅,饶毅担任其董事长。


2019年饶毅作为科学创始人在北京设立该公司,专注以基因治疗产品的研发,华兴资本和腾讯的初始注资即达2000万。2020年,华毅乐健宣布成功搭建了AAV悬浮细胞的生产体系,并完成部分管线的临床前POC。2020年底,完成8000万pre-A轮融资后,该公司将先导管线推进至探索性临床试验阶段,并于2021年5月迁至苏州生物园区。


目前,该公司已在苏州工业园区生物医药产业园三期启动建设了8600平的办公及GMP生产基地。其主要先导管线为肝脏靶向的基因治疗领域,如A型血友病。预计将在2022年下半年向NMPA提交IND申请,以期在2023年展开1期临床试验。此次IIT也是提前推进其候选产品进入下一个阶段。

近日,科学技术部政务服务平台官网显示,中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批结果已发布。其中一项通过审批的项目名为“腺相关病毒(AAV)载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”。


该临床试验将在中国医学科学院血液病医院开展,由苏州华毅乐健生物科技有限公司申办,属于研究者发起的临床研究(IIT)。


15家国内基因治疗赛道企业盘点


以上是国内新兴基因治疗公司的盘点,排名不分先后。


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